NUOVE SPERANZE PER IL MIELOMA MULTIPLO

Cellule Staminali (http://staminali.aduc.it),
notiziario quattordicinale sulla clonazione terapeutica

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Anno 2008 Numero 160 del 29-02-2008


Italia. Nuovo farmaco contro mieloma multiplo







Cambia in meglio la storia clinica e la qualita' di vita dei pazienti con mieloma multiplo, tumore maligno del midollo osseo, raro e inguaribile, che in Italia interessa 8500 persone e ogni anno fa registrare 3500 nuovi casi specie fra gli anziani. Un farmaco innovativo, lenalidomide, il primo a somministrazione orale e in grado di raddoppiare l' aspettativa di vita dei malati gia' trattati con chemioterapia tradizionale, e' disponibile ora in Italia, distribuito dagli ospedali (fascia H). Il nuovo prodotto, che e' stato indicato dall'Emea tra i 'farmaci orfani' (che, curando una malattia rara, sono scartati da molte aziende perche' economicamente poco convenienti) e' stato ora approvato dall'Agenzia Italiana del farmaco (AIFA). L'annuncio, in occasione della Prima Giornata Europea delle Malattie Rare, che sara' celebrata il 29 febbraio. La causa del mieloma multiplo -spiega Mario Boccadoro (Ospedale Molinette di Torino)- e' ancora sconosciuta. Ma si sa che si tratta di una malattia del midollo osseo dovuta ad una crescita eccessiva di un particolare tipo di cellule che vengono chiamate plasmacellule. Queste plasmacellule malate producono una grande quantita' di una proteina, la Componente Monoclonale (o Componente M), che aderisce al midollo osseo e indebolisce, rende fragili le ossa, causando frequenti fratture. I continui dolori legati a buchi e fratture ossei, insieme a insufficienza renale sono appunto i principali sintomi della malattia. 'La lenalidomide -afferma Robin Foa' (Universita' la Sapienza, di Roma)- blocca l'adesione delle plasmacellule al midollo e contemporaneamente stimola le cellule del sistema immunitario del paziente, contribuendo a controllare la crescita delle cellule neoplastiche' (le plasmacellule malate).
Nelle moltissime sperimentazioni di questi anni, il farmaco ha dimostrato di riuscire a raddoppiare la sopravvivenza (da 2-3 anni a 5-6, con punte fino anche a 10 anni) calcolata al momento della diagnosi, con una probabilita' di risposta che e' fra 5 e 15 volte rispetto a quella legata alla terapia tradizionale.
Un grande, ulteriore vantaggio di questo farmaco -spiega Enrica Morra, direttore del Dipartimento Oncologico dell' Ospedale milanese di Niguarda e direttore scientifico della Rete dei Centri di Ematologia (REL) della Lombardia- e' la somministrazione per via orale, che consente ai pazienti e ai loro famigliari una piu' agevole gestuione della malattia e un impatto minimo sulla normale vita sociale. Il farmaco puo' essere infatti assunto a domicilio, risparmiando ai pazienti il ricovero in Day Hospital, controlli medici e trasfusioni'.
Se per il momento le indicazioni sono solo per gli adulti che non rispondono piu' alla chemioterapia tradizionale e per gli anziani troppo defedati per questa pesante terapia (in tutto, meta' dei pazienti), e' in dirittura d'arrivo la sperimentazione clinica che consentira' di utilizzare il farmaco alla prima diagnosi: 'Abbiamo gia' accertato che la lenalidomide e' in grado di pulire il midollo osseo completamente nel 25% dei casi e in misura quasi completa in un altro 40% -afferma la professoressa Morra-. Quindi, nel 65% dei casi, si apre un' altra grande possibilita': quella di poter estrarre, dal midollo depurato, cellule staminali adatte a effettuare un trapianto autologo per la rigenerazione completa del midollo'.